Genetik Dünyanın En Ölümcül Sorununu Çözmeye Oldukça Yakın

Gen tedavisi ve gen düzenleme emekleri oldukça ümit verici potansiyele haiz olsalar da mevzu hakkında etik tartışmaları da devam ediyor. Alandaki tüm karmaşaysa karşın genetik bilimcilerden pozitif yönde haberler gelmeye devam ediyor. 

Yeni Zelanda‘da bir gönüllü, yüksek kolesterol ile savaşım amacıyla kendi üstünde DNA düzenlemesi yapılmasını kabul eden ilk insan oldu. Bu emek harcama, gen düzenleme teknolojisinin ileride nasıl tesirleri olabileceğini göstermesi açısından da mühim. 

Tarihte bir ilk oldu

ABD merkezli Verve Therapeutics tarafınca meydana getirilen çalışmada, gönüllünün karaciğerine gen düzenleme aracı olan CRISPR enjekte edildi ve DNA’sında bulunan tek bir harf değiştirildi. Böylece kolesterole yol açan gen düzenlenmiş oldu.

Firmaya nazaran meydana getirilen bu kolay düzenleme, kişinin “fena kolesterol” olarak da malum LDL kolesterolünün kalıcı olarak düşmesine destek olacak. LDL kolesterol kandaki bir yağ molekülü ve ara sıra damarların tıkanmasına ya da sertleşmesine neden olabiliyor. 

Çalışmaya katılan gönüllünün hali hazırda genetik olarak extra yüksek kolesterol riski taşımış olduğu belirtilirken ek olarak bir kalp rahatsızlığından da muzdarip olduğu ifade edildi. Firmaya nazaran bu teknik, kardiyovasküler hastalıkların önlenmesi için milyonlarca kişide kullanılabilir.

Bundan 3 yıl ilkin Verve’i kuran ve firmanın CEO’luğunu da üstüne alan Sekar Kathiresan, “Bu işe yararsa ve güvenliyse, kalp krizine yanıt bu olacak -tedavi bu.” ifadelerini kullandı. Bundan ortalama 10 yıl ilkin geliştirilmesine karşın yalnız ender kronik rahatsızlıklar için kullanılan CRISPR’ın etkili ve güvenli olduğu ortaya çıkarsa, denetim edilemeyen genetik kökenli rahatsızlıklarla mücadelede yeni bir adım atılabilir. PCSK9 adlı geni düzenleme çalışmasında Verve’in başarıya ulaşmış olması durumunda en büyük ölüm sebebi olan kalp damar rahatsızlıklarının önüne geçilebileceği öngörülüyor. Üstelik bu yöntemde yüzbinlerce dolarlık harcama yapmak da gerekmiyor.